解析干细胞治疗常染色体显性遗传多囊性肾病

2017年10月14日 0:00:00 星期六

常染色体显性遗传多囊性肾为最常见的多囊肾疾病,无地域、性别和年龄差别。主要是肾脏发生的增大、增多的囊肿。此外肝脏胰、卵巢、胃肠道及大血管也可伴发囊肿.........

 

干细胞治疗

   常染色体显性遗传多囊性肾为最常见的多囊肾疾病,无地域、性别和年龄差别。主要是肾脏发生的增大、增多的囊肿。此外肝脏胰、卵巢、胃肠道及大血管也可伴发囊肿。干细胞整个产业链的发展涉及到上游的干细胞存储、中游的干细胞药物开发及下游的干细胞治疗。我国在干细胞存储领域发展最为成熟,中游干细胞药物的开发相对较慢,下游的干细胞治疗以医院为主,但也未大规模铺开。在干细胞领域,其实中国已有良好的基础研究积累和一定临床研究积累
病因病理
    是由于基因的异常变异引起,大多数异常基因位于16号染色体的短臂,少数的异常基因位于4号染色体的短臂,不同基因异常引起的疾病在发病时间、病情进展、病情转归的结果各不相同。        
临床表现
    病程长,发展慢,在进入中年期前无明显症状表现。临床表现分为肾脏和肾外两大类:
  (一)肾脏表现表现多样,为肾脏囊肿的生长和增大所致。
1.腰部、腹部疼痛 最为常见,可为持续性的也可为间隔性的发作,程度较轻,主要是胀痛。  
2.尿液异常 主要表现为血尿或蛋白尿,血尿可呈镜下或肉眼血尿,蛋白尿几乎见于所有病例,多为轻度并呈持续性。当出现尿路感染时,尿中可出现白细胞甚至脓细胞。
  3.肾脏浓缩功能减退 表现为多尿及夜尿,但程度较轻。在较早期即可表现。晚期可出现失盐性肾炎表现。肾脏稀释功能及硬化功能一般无障碍。
4.高血压 与肾脏受到损害,激素发生的紊乱有关  
5.肾功能损害 囊肿会破坏肾脏的正常结构,功能也会下降,比如上面提到的蛋白尿、血尿、高血压等。
(二)肾外表现
1、其他脏器发生囊肿 比如脾囊肿、卵巢囊肿、附睾囊肿等。
2、心瓣膜发生病变 二尖瓣、三尖瓣功能不全,主动脉瓣关闭不全等
3、食道发生裂孔疝 发生裂孔疝时要进行疝囊的纳入,否则会继发感染。
诊断
通过影像学B超就可发现肾脏的多发囊肿。其他检查相关检查如CT、核磁共振等也可以检查出囊肿的大小和位置极良恶性。
治疗:
干细胞治疗常染色体显性遗传多囊性肾病,干细胞是具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞,在一定条件下,它可以分化成多种功能细胞或组织器官,医学界称其为“万用细胞”,对应干细胞治疗常染色体显性遗传多囊性肾病具有极大的潜力。干细胞治疗常染色体显性遗传多囊性肾病则是把健康的干细胞移植到病人或自己体内,以达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞和组织的目的。作为新型治疗方法,相对传统治疗,其具有无毒性、治疗范围广阔、治疗材料充足等优点
   

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